SIAMO LIAM E THEO
Salviamo Theo e Liam da una rara malattia genetica NEXMIF
Ciao siamo due gemellini, con una malattia genetica rara, abbiamo bisogno del tuo aiuto!
Siamo Theo e Liam.
Due gemelli bellissimi, sì. Ma dentro, abbiamo una mutazione genetica rarissima che si chiama NEXMIF/XLID-98.
Cos’è?
È un piccolo errore nel nostro DNA, ma con effetti molto grandi:
questa mutazione spegne piano piano le connessioni del nostro cervello.
⚠️ Cosa significa, in concreto?
– Che potremmo non parlare mai.
– Che potremmo non camminare.
– Che potremmo non riuscire a capire ciò che ci circonda.
– Che rischiamo epilessia, autismo e una disabilità intellettiva profonda.
A Bergamo ci hanno dato la diagnosi. Poi silenzio.
“Non c’è cura. Non si può fare niente.”
Ma la nostra mamma non ha accettato.
La speranza arriva dalla ricerca
Negli Stati Uniti, il Dr. Heng-Ye Man e il suo team di ricercatori hanno dimostrato che la reintroduzione del gene NEXMIF può ripristinare le connessioni cerebrali nei modelli animali (studio pubblicato su Translational Psychiatry, 2025).
È la prima prova concreta che una terapia genica per NEXMIF può funzionare.
Ora serve trasformare quella scoperta in una cura reale per i bambini.
Ma c’è un problema enorme
Quando una malattia è rara, nessuno ti aiuta:
– le aziende farmaceutiche non investono,
– i fondi pubblici non arrivano,
– le famiglie devono finanziare da sole la ricerca.
Per questo ogni donazione è vitale.
Dove andranno le donazioni:
a finanziare la ricerca genetica del Dr. Man e il programma di sviluppo della terapia genica NEXMIF
a sostenere lo studio sul riposizionamento di farmaci già esistenti
a garantire ai gemelli terapie fisioterapiche e neurologiche intensive, tutte a pagamento
Non chiediamo miracoli.
Chiediamo solo una vera possibilità di:
✨ parlare
✨ camminare
✨ vivere con dignità
Con il tuo aiuto, possiamo farcela.
Theo & Liam
ECCO ALCUNE RISPOSTE ALLE TUE DOMANDE
1. Perchè stai raccogliendo i fondi?
Purtroppo le malattie genetiche rare non hanno aiuti, le cause farmaceutiche non investono, quindi dobbiamo essere noi genitori a trovare i fondi per aiutare i nostri figli
2. Come verranno utilizzati i fondi raccolti?
Ogni donazione viene destinata alla ricerca scientifica e allo sviluppo di terapie mirate per la mutazione genetica che colpisce i nostri bambini.
I fondi serviranno a coprire i costi di laboratorio, consulenze mediche internazionali e progetti di terapia genica personalizzata.
3. Posso contribuire anche in altri modi oltre alla donazione?
Sì, certo! Puoi aiutarci condividendo la nostra storia, organizzando piccole raccolte fondi locali o semplicemente parlando del progetto.
Ogni gesto, anche piccolo, può fare una differenza enorme.
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LIAM E THEO
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